Все прекрасно защищается патентом! Если не активное вещество, то способ его очистки или "вещество, получаемое по способу". Можно запатентовать класс веществ, молекулы коих содержат активное начало (плюс всякие части вроде алкильных "хвостов", не влияющие на физиологическое действие). Ну, и название.
Потом, на патентах свет клином не сошелся. Во-первых, для нового лекарства вполне себе дейстуют эксклюзивные права (хотя срок действия и меньше патентного):
https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/57055/000119312512271006/d320630d10k.htm
Во-вторых, если даже права не защищены, а вещество классное, вполне себе оно будет продаваться и приносить доход. Патента на горячие пирожки же нет - а пирожки продаются!